Es konkurriert mit dem Nukleosid Desoxycytidin bei der DNA-Synthese. Wenn die falsche Base Desoxycytidin ersetzt, bietet dies dem Enzym Topoisomerase I die Möglichkeit, DNA abzubauen. Wenn Topoisomerase I eine DNA-Operation beginnt, muss die DNA gebrochen werden. Normalerweise sind die Pausen sehr kurz und werden durch die Topoisomerase I schnell wieder verschlossen. Cytoxan kann diesen gestörten Zustand jedoch stabilisieren, indem es die Replikation blockiert und dadurch Zellen, die sich einer schnellen Zellteilung unterziehen, abtötet.